Cerezyme - proszek do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji

Długotrwała enzymatyczna terapia zastępcza u osób z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Gauchera typu 1 (bez neuropatii) lub typu 3 (z przewlekłą neuropatią), u których występują klinicznie znaczące objawy tej choroby, niezwiązane z układem nerwowym. Objawy choroby Gauchera niezwiązane z układem nerwowym obejmują jeden lub więcej spośród wymienionych stanów: niedokrwistość (po wykluczeniu innych przyczyn, takich jak niedobór żelaza), małopłytkowość, choroba kości (po wykluczeniu innych przyczyn, takich jak niedobór wit. D), powiększenie wątroby lub śledziony. Dorośli i dzieci. I.v. we wlewie. Dawkowanie należy dobrać indywidualnie dla każdego pacjenta na podstawie kompleksowej oceny wszystkich objawów klinicznych choroby. Po uzyskaniu wyraźnej odpowiedzi na leczenie obejmującej wszystkie istotne objawy kliniczne, dawkę i częstość podawania można zmodyfikować, aby zapewnić utrzymanie osiągniętych optymalnych parametrów objawów klinicznych lub uzyskać dalszą poprawę tych parametrów, które nadal są nieprawidłowe. Potwierdzono skuteczność pełnego zakresu schematów dawkowania wobec niektórych lub wszystkich objawów choroby, niezwiązanych z układem nerwowym. Początkowe dawki 60 j./kg mc. 1 ×/2 tyg. przyniosły poprawę parametrów hematologicznych i narządowych w ciągu 6 mies. leczenia, a dalsze stosowanie doprowadziło albo do zatrzymania progresji, albo do poprawy zmian kostnych. Podawanie leku w dawkach 15 j./kg mc. 1 ×/2 tyg. powodowało poprawę parametrów hematologicznych i ustępowanie powiększenia narządów wewnętrznych, lecz nie doprowadziło do poprawy parametrów zmian kostnych.

Nadwrażliwość na którykolwiek składnik preparatu.